«Будет замечательно, если лет через 10 мы забудем, что существует эта болезнь». В Екатеринбурге обсудили фильм о детях с СМА

В «Ельцин Центре» показали фильм «Дети-СМАйлики. Выиграть жизнь в лотерею» о проблемах лечения в России пациентов со спинальной мышечной атрофией. Главная из них — доступ к лекарствам. Из-за высокой стоимости и бюрократических проволочек дети месяцами ждут зарегистрированного в России препарата «Спинраза» при том, что в случае с СМА каждый день без терапии — это безвозвратная потеря мотонейронов, которые отвечают за двигательные функции.

Многие, отчаявшись, открывают сборы на незарегистрированный в России препарат «Золгенсма» стоимостью 160 миллионов рублей. На то, чтобы собрать такую сумму, тоже уходят месяцы.

После показа проблему с лечением СМА обсудили уполномоченный по правам ребенка в Свердловской области Игорь Мороков, начальник паллиативного отделения ОДКБ Елена Сапего, основатель благотворительного фонда Евгений Ройзман и родители малышей с СМА.

— Важно, чтобы эмоции и внутренние переживания, которые возникают после просмотра, в конце концов трансформировались в конкретные управленческие решения, — отметил Игорь Мороков. — Второй вопрос — что лекарства от СМА появились относительно недавно, представьте, сколько времени нужно было, чтобы пройти достаточно большое количество различных процедур, начиная от регистрации препарата в России, заканчивая организационными и экономическими вопросами. Мое лично отношение — я подписываюсь под теми тезисами, которые прозвучали в финале фильма, но очень важно высказанные пожелания наложить на систему и попробовать сделать так, чтобы она начала работать в этом направлении.

В Свердловской области сейчас больше 30 пациентов с СМА всех типов. Семь детей получают нусинерсен (торговое наименование «Спинраза»). Начальник паллиативного отделения ОДКБ Елена Сапего уточнила, что их лечение было начато по программе раннего доступа еще до регистрации «Спинразы» в России. И в этом заслуга в том числе свердловских властей и регионального Минздрава, потому что далеко не все регионы решили попробовать войти в эту программу.

Еще 11 пациентов получают препарат рисдиплам (зарегистрирован в России, торговое наименование «Эврисди») тоже по программе раннего доступа. Несколько малышей получили укол «Золгенсма» — деньги на него собрали родители.

— В 2012 году никто не знал, что есть СМА, сейчас мы об этом очень активно говорим, и будет замечательно, если лет через 10 мы снова забудем о том, что существует такое заболевание, — сказала Елена Сапего. — Если все люди будут знать, являются ли они носителями. И если да и есть риск рождения такого ребенка, в роддоме ему сделают скрининг, ребенок получит лечение и дальше будет развиваться, как все здоровые малыши.

Елена Сапего отметила, что в Свердловской области около тысячи детей с паллиативным статусом.

— Я считаю как врач, что всем этим детям и семьям мы всем обществом должны обеспечить качество жизни. Если есть лекарство — дать его, а не задумываться зачем. Должны дать детям возможность жить, учиться, радоваться. Родители должны быть папами и мамами своего любимого ребенка, заниматься своей любимой профессией, жить, а не тратить жизнь на то, чтобы бороться за жизнь ребенка.

По мнению Евгения Ройзмана, проблема с обеспечением лекарствами — это вопрос приоритетов государственной политики:

— Когда государство поймет, что его мощь — это не наличие атомной бомбы, когда величие страны будет определяться отношением к старикам, развитием здравоохранения и образования. Это может произойти только под давлением общества. Но мы живем здесь и сейчас, поэтому будем стараться сами что-то делать.

Подробнее о СМА, симптомах и лечении можно узнать из интервью с врачом-неврологом Еленой Сапего. Также папа Миши Бахтина рассказывал о том, как семья собирала деньги на спасение сына. А Наталья Курилова поделилась историей жизни и смерти своей дочки Василисы.